一、对医疗机构或是医生的风险
1、因违反《药品管理法》及其实施细则的规定被认定违法；
2、可能会涉及更多的法律纠纷；遭到保险公司拒赔以及向药品经销企业追偿困难；
3、会进一步轻视药品说明书；
4、监管部门无法控制医药市场；
5、制药公司也不知道他们的药发生了什么。
二、对患者的风险
1、可能成为药品试验的对象；
2、知情同意权受到侵害；
3、药物不良反应的受害者；
4、由于这类用药是自费药，增加患者经济负担。
依据我国卫生部《处方管理办法》的规定，医师应当按照诊疗规范、药品说明书中的药品适应证、药理作用、用法、用量、禁忌、不良反应和注意事项等开具处方。因此，在我国超出药品说明书适应症用药不能作为临床常规用药进行。
我国现有法律的规定超出药品说明书适应症用药的法律依据和途径：
一是可以依据《执业医师法》的规定，开展“实验性临床医疗试验”，可在临床治疗领域使用；
二是依据《药品管理法》和《药物临床试验质量管理规范》，开展“药物临床试验”、可在药物临床试验领域使用。
无论上述哪种使用途径，都必须经过医疗机构的药事委员会和医学伦理委员会的通过和认可；医疗机构都必须通过签署《风险告知书》的方式将“超出药品说明书适应症用药”的合理依据、患者可获利益、可能的风险、可替代医疗方案以书面形式提前告知患者，由患者做出选择。
